Со помош на револуционерниот третман со гени, 11-годишно глуво момче за првпат во животот го слушна гласот на својот татко, вревата во болницата и звуците на автомобилите.
Детската болница во Филаделфија, која ја спроведе првата терапија од ваков вид во САД, соопшти дека терапијата нуди надеж за пациентите ширум светот кои го изгубиле слухот поради генски мутации, пишува „Њујорк тајмс“.
Поради ретка абнормалност во еден ген, момчето Ајсам Дам е родено глуво. Кај пациенти како Ајсам, дефектниот ген го спречува производството на отоферлин, протеин потребен за клетките во внатрешното уво да ги претворат звучните вибрации во хемиски сигнали кои се испраќаат до мозокот. Деформациите во генот отоферлин се многу ретки и предизвикуваат 1 до 8 отсто од губењето на слухот при раѓање.
Генската терапија за губење на слухот е нешто на што лекарите и научниците работеле повеќе од 20 години. Конечно можеме да ја искористиме. Иако ја коригиравме абнормалноста на пациентот во еден многу редок ген за време на оваа генска терапија, истражување како ова може да ја отвори вратата за идни третмани за некои од повеќе од 150 други гени кои предизвикуваат губење на слухот во детството“, изјави хирургот на болницата Џон Гермилер.
На 4 октомври 2023 година, за време на хируршка процедура, лекарите делумно го подигнаа тапанчето на Ајсам и потоа инјектираа безопасен вирус модифициран да пренесува работни копии од генот отоферлин во кохлеарната течност.
Клетките на внатрешното уво потоа почнаа да го произведуваат потребниот протеин и да функционираат правилно. Речиси четири месеци по третманот на едното уво, слухот на Ајсам е подобрен до тој степен што сега има само благо губење на слухот и според соопштението на болницата, слуша звуци за првпат во животот.
И покрај тоа што сега слуша, Ајсам можеби никогаш нема да научи да зборува, бидејќи системот на мозокот за стекнување говор „се исклучува“ околу петтата година од животот.
